La creación de un Grupo de Trabajo de colaboración europea en la evaluación científica del Valor Añadido Clínico de los Medicamentos Huérfanos

Los pacientes de enfermedades raras no tienen el mismo acceso a los medicamentos huérfanos aprobados que necesitan. Esto suele ser porque las autoridades nacionales en sus países tardan mucho en decidir el precio y reembolso de estos medicamentos, retrasando así su llegada al mercado. EURORDIS aboga por una acción inmediata para promover la colaboración a nivel europeo para poder facilitar las decisiones nacionales respecto al precio y reembolso, reduciendo así este retraso y mejorando el acceso efectivo a los medicamentos huérfanos. Y todo esto se hace para implementar el marco político aprobado a nivel europeo en los últimos 12 meses y está basado en una amplia consulta a las partes interesadas.

A falta sólo de tres meses, la organización de la tercera edición del Día de las Enfermedades Raras ya está en marcha. Este año la comunidad de enfermedades raras pretende lograr que su lema "Pacientes & Investigadores: Juntos para Toda la Vida" sea una realidad. Miles de organizaciones de pacientes organizaron actividades alrededor del 28 febrero para aumentar el nivel de conciencia de las enfermedades raras y el impacto que tienen en la vida de los pacientes. ¡Sigue leyendo para enterarte de lo que está ocurriendo y de cómo puedes implicarte!

¿Cómo pueden los pacientes ayudar en el avance de la investigación en su enfermedad? Hay una respuesta de una mujer joven que padece EB (Epidermólisis Bullosa), quien recientemente aceptó estar entre las primeras personas que intentan una nueva terapia celular que tiene el potencial de mejorar de manera importante la calidad de vida de los pacientes de EB. Sigue leyendo para saber cómo Melissa Smith, y la organización de pacientes a la que ella pertenece, está colaborando para que una investigación concienzuda se traduzca en tratamiento.

Una organización de pacientes italiana lucha por ellos

Antonella Esposito es la Presidenta de la Asociación Italiana de pacientes con Síndrome de Noonan, y una mujer con múltiples tareas: psicoterapeuta, militante y madre de tres hijos, uno con Síndrome de Noonan. Ella comparte su experiencia.

Nuevas designaciones Noviembre 09

Tratamiento del cáncer de páncreas
Clorhidrato de N-[(2S)-2,3-dihidroxipropil]-3-[(2-fluoro-4-jodofenil)amino] isonicotinamida

Tratamiento del carcinoma hepatocelular
NGR - factor de necrosis tumoral humano

Tratamiento del cáncer peritoneal primario
Patupilona

Tratamiento del cáncer de las trompas de Falopio
Patupilona

Tratamiento de la miastenia gravis
Peptidomiméticos de receptores de antígenos de células B autoinmunitarias y células T autoinmunitarias de la miastenia gravis

Profilaxis post-exposición del carbunco (ántrax) por inhalación
Inmunoglobulina humana contra el carbunco (ántrax)

Tratamiento de la enfermedad de carbunco (ántrax) por inhalación
Inmunoglobulina humana contra el carbunco (ántrax)

Nuevas designaciones Octubre 09

Tratamiento de parálisis supranuclear progresiva
4-bencil-2-naftalen-1-il-1,2,4-tiadiazolidin-3,5-diona

Tratamiento del cáncer de páncreas
5'-O-(trans-9''-octadecenoil)-1-(-D-2'desoxi-2',2'-difluorocitidina

Tratamiento de la enfermedad de Huntington
6-Cloro-2,3,4,9-tetrahidro-1H-carbazol-1-carboxamida

Tratamiento del cáncer de ovario
Anticuerpo monoclonal anti-EphA2 conjugado con maleimidocaproil monometilauristatina-fenilalanina

Tratamiento de la deficiencia congénita de síntesis de los ácidos biliares primarios que responde al tratamiento con ácido cólico
Ácido cólico

Tratamiento del cáncer de páncreas
Mesilato de masitinib

Todos los medicamentos huérfanos en Europa (en Inglés)

Los Informes Públicos Europeos de Evaluación (EPARs) (multilingüe)

Equipo editorial: Yann Le Cam, Paloma Tejada (editora), Anja Helm, François Houÿez, Flaminia Macchia, Denis Costello

Equipo de traducción: Conchi Casas Jorde (español), Ana Cláudia Jorge y Victor Ferreira (portugués), Roberta Ruotolo (italiano), Trado Verso (francés), Ulrich Langenbeck (alemán)

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